據(jù)美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）官網(wǎng)8月30日（當(dāng)?shù)貢r間）消息，諾華公司的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel）正式獲批，這也成為全球首個獲批的CAR-T療法。

Kymriah用于治療3歲-25歲的急性淋巴細(xì)胞白血病的復(fù)發(fā)性或難治性患者。諾華公司是一家總部位于瑞士巴塞爾的制藥及生物技術(shù)跨國公司。

FDA的官網(wǎng)消息還稱，作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法，Kymriah療法的每一次攝入都是針對患者自身T細(xì)胞的個性化療法。

Kymriah從個體患者的體內(nèi)收集并提取出T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造，使T細(xì)胞產(chǎn)生靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后，就會被輸注回患者體內(nèi)，繼而殺死癌細(xì)胞進(jìn)行治療。

Kymriah的安全性與療效在一個難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和年輕患者多中心的臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)：在治療的3個月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達(dá)到了83%。不過它也可能帶來細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用?！癒ymriah是同類首款療法，填補(bǔ)了罹患這種嚴(yán)重疾病的兒童及青年的重要需求空缺，”FDA生物制品評估和研究中心（CBER）負(fù)責(zé)人Peter Marks博士說：“Kymriah不僅向這些原本幾乎無藥可治的患者提供了一種全新的治療方案，并且該方案在臨床試驗(yàn)中體現(xiàn)出了極有希望的緩解和存活率?！?/p>

河南省腫瘤醫(yī)院生物治療科的主任醫(yī)師高全立此前接受澎湃新聞采訪時解釋，“CAR-T借助一款經(jīng)過改造的T細(xì)胞，它比自然狀態(tài)下的T細(xì)胞，殺傷精度更高，能更準(zhǔn)確地攻擊某種腫瘤細(xì)胞，像導(dǎo)彈。CAR是就是人們?nèi)藶榈亟o這些細(xì)胞添加‘瞄準(zhǔn)器’。”

T細(xì)胞是人體內(nèi)免疫細(xì)胞的一種，是人體抵御病原侵襲的天然防線之一。天然的T細(xì)胞是“普通兵種”，而CAR-T相當(dāng)于“特種兵”。

當(dāng)遇到特定的腫瘤細(xì)胞時，被輸入患者體內(nèi)的CAR-T細(xì)胞會被激活，大量增殖，并大開殺戒，攻擊和殺死病變的白細(xì)胞等腫瘤細(xì)胞，達(dá)到治療效果。

Kymriah就是一種提供CAR-T細(xì)胞的療法。

專注腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療的醫(yī)藥科技公司思路迪的創(chuàng)始人熊磊博士此前曾對澎湃新聞表示，諾華公司在推廣應(yīng)用Kymriah技術(shù)時還要解決標(biāo)準(zhǔn)化的難題：如何保證同一家公司在不同區(qū)域的實(shí)驗(yàn)室，生產(chǎn)出來的細(xì)胞，臨床能達(dá)到一致的治療水準(zhǔn)。

據(jù)中國研究型醫(yī)院學(xué)會生物治療學(xué)專業(yè)委員會主任委員、解放軍總醫(yī)院生命科學(xué)院分子免疫學(xué)研究室主任韓為東介紹，盡管Kymriah展現(xiàn)出了驚人的療效，但其規(guī)模生產(chǎn)的穩(wěn)定性、長期的毒性，以及市場的認(rèn)可程度等尚需時間檢驗(yàn)，還有相當(dāng)長的一段路要走。

高全立也表示，CAR-T作為前沿技術(shù)，目前還不是腫瘤治療的首選方案，而是推薦應(yīng)用在傳統(tǒng)治療手段已經(jīng)無計(jì)可施的重癥病例上。

而Kymriah此前還遭遇了費(fèi)用的爭議，外界估計(jì)患者需要支付數(shù)十萬美元。

美國一名癌癥患者大衛(wèi)?米切爾（David Mitchell）致信諾華公司首席執(zhí)行官喬?希門尼斯（Joe Jimenez）稱，希望就該公司腫瘤免疫治療產(chǎn)品Kymriah的公平定價問題，與他會面進(jìn)行討論。

諾華公司向澎湃新聞提供的聲明稱，諾華公司正在慎重考慮Kymriah的合理價格，正在探索基于結(jié)果（治療效果）的定價，這將促進(jìn)新醫(yī)療技術(shù)在癌癥治療上的使用。