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美國(guó)食藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)諾華公司CAR-T療法,系全球首例
據(jù)美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)官網(wǎng)8月30日(當(dāng)?shù)貢r(shí)間)消息,諾華公司的CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel)正式獲批,這也成為全球首個(gè)獲批的CAR-T療法。
Kymriah用于治療3歲-25歲的急性淋巴細(xì)胞白血病的復(fù)發(fā)性或難治性患者。諾華公司是一家總部位于瑞士巴塞爾的制藥及生物技術(shù)跨國(guó)公司。
FDA的官網(wǎng)消息還稱,作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法,Kymriah療法的每一次攝入都是針對(duì)患者自身T細(xì)胞的個(gè)性化療法。
Kymriah從個(gè)體患者的體內(nèi)收集并提取出T細(xì)胞,并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造,使T細(xì)胞產(chǎn)生靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后,就會(huì)被輸注回患者體內(nèi),繼而殺死癌細(xì)胞進(jìn)行治療。
Kymriah的安全性與療效在一個(gè)難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和年輕患者多中心的臨床試驗(yàn)中得到證實(shí):在治療的3個(gè)月內(nèi),CAR-T療法帶來(lái)的總體緩解率達(dá)到了83%。不過(guò)它也可能帶來(lái)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。“Kymriah是同類首款療法,填補(bǔ)了罹患這種嚴(yán)重疾病的兒童及青年的重要需求空缺,”FDA生物制品評(píng)估和研究中心(CBER)負(fù)責(zé)人Peter Marks博士說(shuō):“Kymriah不僅向這些原本幾乎無(wú)藥可治的患者提供了一種全新的治療方案,并且該方案在臨床試驗(yàn)中體現(xiàn)出了極有希望的緩解和存活率?!?/p>
河南省腫瘤醫(yī)院生物治療科的主任醫(yī)師高全立此前接受澎湃新聞采訪時(shí)解釋,“CAR-T借助一款經(jīng)過(guò)改造的T細(xì)胞,它比自然狀態(tài)下的T細(xì)胞,殺傷精度更高,能更準(zhǔn)確地攻擊某種腫瘤細(xì)胞,像導(dǎo)彈。CAR是就是人們?nèi)藶榈亟o這些細(xì)胞添加‘瞄準(zhǔn)器’。”
T細(xì)胞是人體內(nèi)免疫細(xì)胞的一種,是人體抵御病原侵襲的天然防線之一。天然的T細(xì)胞是“普通兵種”,而CAR-T相當(dāng)于“特種兵”。
當(dāng)遇到特定的腫瘤細(xì)胞時(shí),被輸入患者體內(nèi)的CAR-T細(xì)胞會(huì)被激活,大量增殖,并大開(kāi)殺戒,攻擊和殺死病變的白細(xì)胞等腫瘤細(xì)胞,達(dá)到治療效果。
Kymriah就是一種提供CAR-T細(xì)胞的療法。
專注腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療的醫(yī)藥科技公司思路迪的創(chuàng)始人熊磊博士此前曾對(duì)澎湃新聞表示,諾華公司在推廣應(yīng)用Kymriah技術(shù)時(shí)還要解決標(biāo)準(zhǔn)化的難題:如何保證同一家公司在不同區(qū)域的實(shí)驗(yàn)室,生產(chǎn)出來(lái)的細(xì)胞,臨床能達(dá)到一致的治療水準(zhǔn)。
據(jù)中國(guó)研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)生物治療學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員、解放軍總醫(yī)院生命科學(xué)院分子免疫學(xué)研究室主任韓為東介紹,盡管Kymriah展現(xiàn)出了驚人的療效,但其規(guī)模生產(chǎn)的穩(wěn)定性、長(zhǎng)期的毒性,以及市場(chǎng)的認(rèn)可程度等尚需時(shí)間檢驗(yàn),還有相當(dāng)長(zhǎng)的一段路要走。
高全立也表示,CAR-T作為前沿技術(shù),目前還不是腫瘤治療的首選方案,而是推薦應(yīng)用在傳統(tǒng)治療手段已經(jīng)無(wú)計(jì)可施的重癥病例上。
而Kymriah此前還遭遇了費(fèi)用的爭(zhēng)議,外界估計(jì)患者需要支付數(shù)十萬(wàn)美元。
美國(guó)一名癌癥患者大衛(wèi)?米切爾(David Mitchell)致信諾華公司首席執(zhí)行官喬?希門尼斯(Joe Jimenez)稱,希望就該公司腫瘤免疫治療產(chǎn)品Kymriah的公平定價(jià)問(wèn)題,與他會(huì)面進(jìn)行討論。
諾華公司向澎湃新聞提供的聲明稱,諾華公司正在慎重考慮Kymriah的合理價(jià)格,正在探索基于結(jié)果(治療效果)的定價(jià),這將促進(jìn)新醫(yī)療技術(shù)在癌癥治療上的使用。





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