目前全球約有3600萬人攜帶著艾滋病病毒（HIV）生活，但他們尚無看到治愈的希望。

4月26日，香港大學(xué)李嘉誠醫(yī)學(xué)院艾滋病研究所對外公布了最新成果：成功研發(fā)用于艾滋病預(yù)防和免疫治療的創(chuàng)新型廣譜抗體藥物，相關(guān)論文已發(fā)表在4月份的《臨床研究雜志》（Journal of Clinical Investigation），研究團(tuán)隊除港大外，還包括中國科學(xué)院上海巴斯德研究所、清華大學(xué)艾滋病綜合研究中心等研究人員。

該成果瞬間引起了廣泛關(guān)注，這款新藥能徹底預(yù)防和清除艾滋病毒（HIV）？或許這種熱烈的期待應(yīng)該降降溫，至少這款新藥還不是真正意義上的“新藥”，其尚處于基礎(chǔ)研究階段，在小鼠模型上取得“振奮人心”的成果，但離適用于人體還有很長的一段的路。

4月27日，該成果通訊作者、香港大學(xué)李嘉誠醫(yī)學(xué)院艾滋病研究所所長陳志偉在接受澎湃新聞（m.dbgt.com.cn）采訪時表示，“目前，我們研究的新型抗體BiIA-SG檢測124種病毒后，達(dá)到了百分之百的廣譜性，的確達(dá)到國際先進(jìn)水平?！钡瑫r強(qiáng)調(diào)，未來還將繼續(xù)開展猴子和人體實(shí)驗(yàn)，而人體實(shí)驗(yàn)則要“力爭3到5年開展”。

小鼠身上的結(jié)果足夠振奮人心

艾滋病病毒的狡猾之處在于變異非?？?，從而躲避免疫系統(tǒng)的攻擊。

科學(xué)家們此前通過大量體內(nèi)和體外實(shí)驗(yàn)，針對多種廣譜中和抗體（bnAbs）及它們之間組合的效能、廣譜性、晶體結(jié)構(gòu)、作用模式進(jìn)行了研究。然而，許多HIV毒株對這些廣譜中和抗體具有固有耐藥，從而導(dǎo)致基于單一的bNAb治療方案失敗。

陳志偉解釋，“我們研究的單基因編碼串聯(lián)雙價中和抗體BiIA-SG，是通過基因工程技術(shù)構(gòu)建，將兩種廣譜中和抗體串聯(lián)一起，同時阻斷病毒進(jìn)入細(xì)胞的兩個重要環(huán)節(jié)?！?/p>

這也就是所謂的“一箭雙雕”。參與該項研究的清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、艾滋病綜合研究中心主任張林琦對澎湃新聞（m.dbgt.com.cn）進(jìn)一步解釋了這種“一箭雙雕”，“ 我們體內(nèi)的單克隆抗體都是一對一的，一旦病毒產(chǎn)生突變，抗體就不管用了?，F(xiàn)在這個藥物既可以識別敵人，也就是艾滋病病毒，又可以識別敵人進(jìn)入細(xì)胞的關(guān)鍵入口，即細(xì)胞受體。這就是通過體外基因工程的方法把抗體做成了‘一箭雙雕’?！?/p>

另外，基因?qū)氲腂iIA-SG可以在小鼠體內(nèi)持續(xù)發(fā)揮功效，并且清除已被艾滋病病毒感染的細(xì)胞。

張林琦表示，這樣一個優(yōu)化使得藥物有效性和廣譜性大大增加，這兩者都表現(xiàn)出很大的優(yōu)勢。“我們手里有的全世界所有的艾滋病病毒，它都具有很強(qiáng)的抑制作用?！贝送?，從體外實(shí)驗(yàn)來看廣譜性達(dá)到了百分之百，這也就意味著它將有可能對抗所有變異的艾滋病毒。

值得注意的是，這項研究的體內(nèi)實(shí)驗(yàn)則是在小鼠身上完成，而目前引起外界廣泛關(guān)注的正式在小鼠身上獲得的效果。張林琦提到，“在小鼠體內(nèi)通過治療模型和預(yù)防模型，都可以很有效地阻斷艾滋病的復(fù)制，所以這是一個非常令人激動的消息?！?/p>

不過，受限于模型本身的限制，實(shí)驗(yàn)在小鼠身上進(jìn)行到11周就終止了。這也就是說，目前獲得的不錯效果也局限在11周。張林琦表示，“因此我們正在開展的就是在猴子身上進(jìn)行相同的實(shí)驗(yàn)，猴子和人更加相近，同時我們可以觀察更長時間?！?/p>

據(jù)張林琦透露，猴子身上取得的初步結(jié)果“也是非常的振奮人心”。

走向臨床每一步都不能掉鏈子

這項成果是否會造福于人類？下結(jié)論或還太早。

張林琦表示，“作為科學(xué)，千萬別說得那么滿，還要通過人體臨床試驗(yàn)來作出最終的結(jié)論，我認(rèn)為還是謹(jǐn)慎一些比較好。”但張林琦同時強(qiáng)調(diào)，“小鼠上的結(jié)果已經(jīng)足夠振奮人心，讓我們認(rèn)為有必要在猴子和人身上去開展實(shí)驗(yàn)，這點(diǎn)已經(jīng)非常棒了?！?/p>

研究論文中同樣提到很多后續(xù)的障礙。包括大規(guī)模制備抗體的挑戰(zhàn)、可能存在的免疫原性，以及或出現(xiàn)較差的藥物代謝動力學(xué)等。同時，基因?qū)胍部赡艽嬖谝恍┘夹g(shù)挑戰(zhàn)，例如舉制備BiIA-SG 的Knobs-into-Holes技術(shù)。

陳志偉則對澎湃新聞提到，目前研究經(jīng)費(fèi)不足是最大困難。“正在申請科研經(jīng)費(fèi)，希望開展猴子及人體研究。”

“如果今年落實(shí)經(jīng)費(fèi)，力爭三到五年開展人體研究。目標(biāo)是清除體內(nèi)病毒，或長期控制病毒在檢測不到的水平，同時病人無需每天服化學(xué)藥物，即功能性治愈。”陳志偉表示。

張林琦也表達(dá)了類似擔(dān)憂?！叭绻诤镒由砩辖Y(jié)果也比較好的話，后面克服的困難可能是需要大量的資金，還要去和企業(yè)對接，包括需要大量生產(chǎn)抗體。另外要經(jīng)過臨床前實(shí)驗(yàn)達(dá)到臨床實(shí)驗(yàn)的要求，然后到病人身上去開展實(shí)驗(yàn)。這每一步都很關(guān)鍵，任何一步掉了鏈子最后都不能成功?！?/p>

張林琦還提到，“做實(shí)驗(yàn)的過程中，我們就已經(jīng)在和投資人、臨床實(shí)驗(yàn)的醫(yī)生開始討論將來實(shí)驗(yàn)的設(shè)計，怎么樣才能證明它的有效性，證明它在治療和預(yù)防方面的作用，這些方面都在積極準(zhǔn)備”

他強(qiáng)調(diào)，“我們可以看到，真正到達(dá)在人身上用，我們還需要一個過程，但是整個過程的每一個點(diǎn)都很關(guān)鍵?！?/p>