·多位專家在會議現(xiàn)場不斷重復(fù)著“協(xié)同創(chuàng)新”，生物醫(yī)藥行業(yè)需要一個積極正向、支持性強(qiáng)的生態(tài)系統(tǒng)。無論是研發(fā)能力、市場接受度、資金支持、法規(guī)容忍度還是風(fēng)險控制與商業(yè)機(jī)制，都需要得到支持。

以臨床價值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新難在哪？

6月15日，在第25屆上海國際生物技術(shù)與醫(yī)藥研討會分會——“臨床需求驅(qū)動的創(chuàng)新藥物開發(fā)研討會”上，多位專家再次就藥物研發(fā)需求展開熱烈討論。毋庸置疑，現(xiàn)在的藥物研發(fā)需要以臨床價值為導(dǎo)向，但在實際操作中，還存在著投資難、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)難等問題。

和黃中國醫(yī)藥科技有限公司副總裁戴廣袖認(rèn)為，在整個創(chuàng)新過程中，存在許多薄弱環(huán)節(jié)，需要耐心和毅力去克服。其中最重要的是在投資過程中，大生態(tài)轉(zhuǎn)化階段的資金風(fēng)險承擔(dān)能力還不夠強(qiáng)。雖然在基礎(chǔ)研究階段會有大量資金投入，但單個項目的資金不足以支持其完整的藥物開發(fā)，“等后期開發(fā)階段已經(jīng)沒錢了”，因此藥物研發(fā)需要更大的單項投資金額。

上海自貿(mào)區(qū)基金董事總經(jīng)理胡劍陽對此表示，從投資的角度來看，生物醫(yī)藥領(lǐng)域是一個非常重要的投資方向，在這個過程中，投資者也面臨著一些困惑和難題。

首先，由于原創(chuàng)性和創(chuàng)新性醫(yī)藥研發(fā)的周期長、風(fēng)險高，需要巨額投入。作為投資機(jī)構(gòu)，特別是專業(yè)的基金，必須在投資期限、收益和風(fēng)險之間保持平衡。其次，在投資之后，需要了解市場回報和確定性，并計算退出的可能性。此外，在衡量中小型企業(yè)時，我們需要考慮是否能承受其風(fēng)險，以及其技術(shù)路線是否可行。因此，在投資決策期限的匹配和風(fēng)險承受能力方面，投資者需要做出綜合評估。

胡劍陽強(qiáng)調(diào)，在當(dāng)前情況下，投資者面臨的最大挑戰(zhàn)是如何找到那些真正具有創(chuàng)新性且有潛力成功的創(chuàng)業(yè)企業(yè)。此外，“資本市場波動也給我們帶來了很大的麻煩。有時候，資本市場對創(chuàng)新藥企業(yè)非常追捧，將其估值推高，然后又下降。因此，需要建立一個長期的生態(tài)系統(tǒng)，支持我們進(jìn)行判斷、周期匹配和風(fēng)險承受?！?/p>

當(dāng)然，這也與生物醫(yī)藥發(fā)展又上一個新階段有關(guān)。胡劍陽說：“我們一開始處于一個藍(lán)海中，可以輕松獲取果實，隨著時間的推移，我們已經(jīng)完成了許多容易的任務(wù)。如果繼續(xù)使用傳統(tǒng)方法進(jìn)行新藥研制，可能會發(fā)現(xiàn)越來越難以找到容易且有前途的潛在藥物?！睆纳虡I(yè)邏輯來看，許多藥品市場非常大，成藥生產(chǎn)比較容易，商業(yè)機(jī)構(gòu)肯定會優(yōu)先考慮此類藥物。然而，小市場也存在真正的臨床需求，如罕見病領(lǐng)域的細(xì)分領(lǐng)域。當(dāng)然，對于企業(yè)，尤其是創(chuàng)新型企業(yè)來說，這些市場極具挑戰(zhàn)性，是投資的“深水區(qū)”。

此外，藥物創(chuàng)新還與知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)息息相關(guān)。戴廣袖表示美國的知識產(chǎn)權(quán)體系是鼓勵性的，即企業(yè)如果發(fā)現(xiàn)自己的專利范圍太廣，仍然可以向?qū)＠痔岢龇磳?，并將其縮小。相比之下，中國的知識產(chǎn)權(quán)體系是免責(zé)的，要求提交縮小專利申請時必須進(jìn)行證明，而無法證明的部分則留給其他人處理，“這是一個巨大的問題。因此，在保護(hù)新藥研發(fā)的知識產(chǎn)權(quán)時，我們需要在法律和規(guī)章制度上逐漸成熟起來。”

在臨床試驗數(shù)據(jù)收集方面，戴廣袖介紹，在新冠大流行期間，為了解決受試者募集難題，越來越多的臨床研究開始采用醫(yī)療保健實際應(yīng)用環(huán)境中的各種數(shù)據(jù)，例如醫(yī)院電子病歷、醫(yī)保報銷數(shù)據(jù)等現(xiàn)實世界數(shù)據(jù)。這種方法能夠利用現(xiàn)有的臨床數(shù)據(jù)、醫(yī)保數(shù)據(jù)等數(shù)據(jù)資源，避免依賴人為篩選的受試者，提高研究效率和準(zhǔn)確性。此方法也會幫助加速新藥的上市審批流程，從而更快地讓患者獲得治療。

對于藥物創(chuàng)新，除了投資者和企業(yè)，一線醫(yī)生是必不可少的角色。

會議現(xiàn)場，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長沈柏用多次強(qiáng)調(diào)，研究型醫(yī)生非常重要?！拔艺J(rèn)為臨床需求驅(qū)動在新藥開發(fā)中被忽略了。在2021年7月，我們發(fā)布了一個聲明，旨在讓我們的新藥研發(fā)更能滿足患者需求，但在實際操作過程中，臨床創(chuàng)新研發(fā)還是缺乏研究型醫(yī)生的深度參與。我們研究了國外多項原創(chuàng)新藥研究，發(fā)現(xiàn)其中70%以上由研究型醫(yī)生主導(dǎo)研發(fā)，因此，讓醫(yī)生深度參與到臨床研究中，才能讓藥物真正具有生命力，這是非常重要的?！?/p>

對于醫(yī)生是否具有原創(chuàng)動力，沈柏用信心十足，“我認(rèn)為答案是肯定的。我告訴我們醫(yī)院的醫(yī)生，我們希望今年能夠申報專利，并將成果轉(zhuǎn)化達(dá)到一個全新的高度。我希望瑞金醫(yī)院能夠成功地讓研究型科學(xué)家以作價入股（在一項企業(yè)合并、收購或股權(quán)轉(zhuǎn)讓等交易中，將某個公司或個人持有的資產(chǎn)以股份的形式注入到另一個公司中，并按照事先協(xié)商好的價格和比例進(jìn)行計算的方式進(jìn)行專利轉(zhuǎn)讓），這將是我們的突破?！?/p>

“在市場需求方面，我認(rèn)為任何一個疾病領(lǐng)域都不會是小眾的。胰腺癌的發(fā)病率雖然不是很高，但由于人口基數(shù)巨大，即使只有10%的患者有特定基因突變，也會有很多受眾。我們只需要義無反顧地往前走。”沈柏用說道。

各位專家在會議現(xiàn)場不斷重復(fù)著“協(xié)同創(chuàng)新”。戴廣袖表示：“一個藥物從臨床前到最終上市需要經(jīng)歷很長時間，在今天的論壇中，我聽到許多演講者提到了‘協(xié)同’這個詞。我深刻認(rèn)識到，生物醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)和創(chuàng)新需要一個積極正向、支持性強(qiáng)的生態(tài)系統(tǒng)。無論是研發(fā)能力、市場接受度、資金支持、法規(guī)容忍度還是風(fēng)險控制與商業(yè)機(jī)制，都需要得到支持。”