北京建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。11日清晨，一輛冷鏈運(yùn)輸車裝載治療兒童軟骨病的藥品——伏索利肽，從北京天竺綜合保稅區(qū)直達(dá)北京兒童醫(yī)院，經(jīng)醫(yī)生開出藥品處方后，4歲的雙胞胎患者家長(zhǎng)順利拿到治療用藥。

首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)負(fù)責(zé)人介紹，此次藥品進(jìn)口借助綜保區(qū)政策優(yōu)勢(shì)，實(shí)現(xiàn)藥品保稅備貨、分次出區(qū)、臨床使用，大幅節(jié)省了藥品洽談和采購(gòu)進(jìn)口的時(shí)間，節(jié)約時(shí)間超過60天，極大提升了藥品的可及性。下一步，罕見病藥品保障先行區(qū)政策正式落地后，還將對(duì)流程進(jìn)行大幅優(yōu)化。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫介紹，北京兒童醫(yī)院作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，高效完成國(guó)內(nèi)未上市藥品進(jìn)口審批和臨床應(yīng)用，后續(xù)將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，不斷提升兒科罕見病診療水平，讓更多罕見病兒童受益。

2023年，國(guó)務(wù)院批復(fù)同意《支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)。

政策出臺(tái)以來，首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)、中國(guó)罕見病聯(lián)盟、國(guó)家藥監(jiān)局等部門聯(lián)合推動(dòng)，完成罕見病藥品進(jìn)口保稅備貨、簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議、開設(shè)罕見病專屬診所。4月1日，首款境外已批準(zhǔn)上市、在國(guó)內(nèi)未注冊(cè)上市的納入我國(guó)第二批罕見病目錄的罕見病藥品伏索利肽獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。