·“這幾年，我們看到各種各樣的新技術(shù)出現(xiàn)，臨床試驗(yàn)的注冊數(shù)量線性上升，但是每年臨床試驗(yàn)的成功率還是保持在一定水平。這給我們的啟示是，做藥要回歸藥的本質(zhì)：安全，有效。技術(shù)只是一種手段?！?/u>

人工智能（Artificial Intelligence，AI）在藥物發(fā)現(xiàn)中能夠起到什么作用？

華東師范大學(xué)藥學(xué)院院長、人工智能新藥創(chuàng)智中心主任李洪林說：AI可以在三個階段參與藥物研發(fā)：把數(shù)據(jù)變成知識，把知識變成技術(shù)，把技術(shù)應(yīng)用在產(chǎn)品里。

2024年9月27日，在由中共上海市委統(tǒng)戰(zhàn)部、中共上海市科學(xué)技術(shù)工作委員會指導(dǎo)，民革科技支部主辦的第二十三屆浦江學(xué)科交叉論壇學(xué)術(shù)分論壇上，李洪林提出上述觀點(diǎn)。

他還提到，人工智能出現(xiàn)以來，人們對它充滿遐想，以為只要人工智能這一套“組合拳”打出來，藥就做出來了。AI也確實(shí)已經(jīng)參與到藥物研發(fā)的各個環(huán)節(jié)中。自2018年AlphaFold出現(xiàn)以來，不管是在MNC（跨國藥企）還是在biotech（小型生物技術(shù)公司），人工智能已經(jīng)同步發(fā)展。它真正解決的問題其實(shí)只有兩個，一個是篩選時間，一個是臨床成功率。后者可能更加重要。到2020年底，已經(jīng)有很多藥物在研發(fā)過程中運(yùn)用了AI。

“當(dāng)藥物研發(fā)中遇到人力難以解決的科學(xué)問題或者技術(shù)難題，AI就可以參與進(jìn)來?！崩詈榱纸榻B，以藥物的發(fā)現(xiàn)為例，過去篩選藥物，研究者更加關(guān)注候選藥物的效果，比如在細(xì)胞里、在動物體內(nèi)有沒有效果，并不太關(guān)注它的靶點(diǎn)或者機(jī)制。AI出現(xiàn)以后，可以從靶點(diǎn)出發(fā)去篩選藥物。

“新靶點(diǎn)是藥物研發(fā)的源泉。一個新的靶點(diǎn)出現(xiàn)，往往會帶來一系列重磅炸彈式的藥物?！崩詈榱终f。目前，全世界的新藥研發(fā)面臨的共同難題是靶標(biāo)枯竭?！鞍悬c(diǎn)到底有多少？我們估算，人不到3萬條的基因里只有3%可以作為靶點(diǎn)，還有35%的基因仍為‘黑暗基因’。相應(yīng)地，現(xiàn)有的（小分子）藥物還不到2000種，其中僅涵蓋667個已知是人體的靶點(diǎn)?！?/p>

如何獲得關(guān)于新靶點(diǎn)的數(shù)據(jù)？李洪林說，可以從現(xiàn)有的研究文獻(xiàn)和專利里挖掘?！斑@個過程就是把數(shù)據(jù)變成知識，也叫知識圖譜?！崩詈榱值膱F(tuán)隊(duì)花了四年半的時間，從所有能獲得的280多萬篇醫(yī)藥文獻(xiàn)里，構(gòu)建了三個類型的藥物靶點(diǎn)和疾病關(guān)系的圖譜，總共有3億條，這是目前最大的生物醫(yī)藥知識圖譜。它可以解決兩件事：為臨床做決策，為新藥立項(xiàng)提供依據(jù)。

“對于新技術(shù)，大家其實(shí)不需要太多地批判，更多要去擁抱，把目光放在是否能夠利用這些新技術(shù)上?！崩詈榱终f。

“一個藥物從發(fā)現(xiàn)到上市是萬里挑一的過程。這句話在制藥行業(yè)被反復(fù)敘述，但只有等到真正做藥的時候，才知道它為什么是一個系統(tǒng)工程，每一步都接近‘死亡之城’。這幾年，我們看到各種各樣的新技術(shù)出現(xiàn)，臨床試驗(yàn)的注冊數(shù)量線性上升，但是每年臨床試驗(yàn)的成功率還是保持在一定水平。這給我們的啟示是，做藥要回歸藥的本質(zhì)：安全，有效。技術(shù)只是一種手段?！崩詈榱终f。