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世界首批體細胞克隆疾病模型猴在中國誕生

王琳琳、董瑞豐/新華社
2019-01-24 06:19
科學湃 >
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1月23日,在上海松江G60腦智科創(chuàng)基地舉行的新聞發(fā)布會上,中科院科學傳播局局長周德進、中科院神經(jīng)科學研究所所長蒲慕明院士、張洪鈞研究員、孫強研究員、劉真研究員(從左至右)在回答記者提問。

新華社上海1月24日消息,1月24日,5只生物鐘紊亂體細胞克隆猴登上中國綜合英文期刊《國家科學評論》封面,標志著中國體細胞克隆技術(shù)走向成熟,實驗用疾病模型猴批量克隆“照進現(xiàn)實”,全球?qū)嶒瀯游锸褂脭?shù)量有望大幅降低,藥物研發(fā)駛?cè)搿翱燔嚨馈薄?/p>

“10年攻關(guān)+10億美元投入”幾乎是目前新藥出爐的“標配”,然而,即便投入如此之巨,失敗概率仍超90%??茖W界認為,根本原因在于缺乏遺傳背景一致的實驗用疾病模型猴。

獼猴是國際上常用的一種實驗動物。2017年,“中中”“華華”的成功克隆解決了讓野生獼猴遺傳背景一致的問題,卻未能解決疾病模型猴的構(gòu)建難題。這一次,在嚴格遵循科研倫理的前提下,中科院神經(jīng)科學研究所張洪鈞、孫強、劉真團隊首次通過敲除“關(guān)鍵基因”的方法,獲得5只生物鐘紊亂嚴重程度不同的疾病猴,而后,他們從中選取了一只紊亂特征最為明顯的獼猴作為克隆“原型”,通過采集其體細胞的細胞核,最終獲得5只克隆疾病猴。目前年齡最大的已超半歲,年齡最小的也已超過3個月。至此,疾病模型猴的構(gòu)建難題被攻克。

業(yè)內(nèi)專家認為,“中中”“華華”的細胞核來自雌性胎猴,而此次5只克隆猴的細胞核來自雄性青年疾病猴,操作要求更高、實現(xiàn)難度更大,這表明中國體細胞克隆技術(shù)走向成熟。

目前,每年全球藥物研發(fā)會使用大量實驗動物進行藥物安全性和代謝檢測,還會招募眾多臨床試驗人群做藥效評估。隨著疾病模型猴批量克隆技術(shù)不斷成熟完善,未來全球?qū)嶒瀯游锏氖褂脭?shù)量有望大幅降低,臨床試驗人群服用無效藥物的比例也將大大降低。

中科院神經(jīng)科學研究所所長蒲慕明院士表示,下一步團隊將繼續(xù)優(yōu)化“基因修飾+體細胞克隆技術(shù)”,研制患有各類腦疾病的克隆猴模型,在基礎(chǔ)研究方面用于繪制“全腦神經(jīng)聯(lián)接圖譜”,在轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面用于研發(fā)更有效的腦疾病治療手段,進一步提升藥物研發(fā)效率。

(原題為《世界首批體細胞克隆疾病模型猴在中國誕生》)

    責任編輯:王建亮
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