日前，國(guó)家衛(wèi)生健康委對(duì)十四屆全國(guó)人大三次會(huì)議第2923號(hào)建議作出答復(fù)，答復(fù)如下：

代表您好：

您提出的《關(guān)于取消藥品使用超說(shuō)明書(shū)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)限制的建議》收悉，經(jīng)商國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家藥監(jiān)局，現(xiàn)答復(fù)如下：

一、工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況

近年來(lái)，隨著經(jīng)濟(jì)社會(huì)和醫(yī)學(xué)科學(xué)的快速發(fā)展，人們對(duì)各種疾病的認(rèn)識(shí)不斷深入，超出藥品說(shuō)明書(shū)范圍的使用情況隨之出現(xiàn)。2021年《醫(yī)師法》的實(shí)施，首次從法律層面明確了特殊情況下超說(shuō)明書(shū)用藥的合法性，為臨床實(shí)踐提供重要依據(jù)。腫瘤等專(zhuān)科領(lǐng)域的管理辦法和醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)部審核制度的建立，使超說(shuō)明書(shū)用藥逐步走向規(guī)范化、科學(xué)化。

二、關(guān)于所提建議的答復(fù)

（一）關(guān)于建立健全超說(shuō)明書(shū)用藥管理制度?！夺t(yī)師法》和《藥品管理法》為超說(shuō)明書(shū)用藥提供了法律依據(jù)，明確在尚無(wú)有效或者更好治療手段且患者知情同意的情況下，醫(yī)師可采用具有循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的藥品用法實(shí)施治療。我委發(fā)布的《抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用管理辦法（試行）》和《新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則》進(jìn)一步規(guī)范了抗腫瘤藥物的超說(shuō)明書(shū)使用，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)制定管理制度和技術(shù)規(guī)范，嚴(yán)格管理。

（二）關(guān)于合理調(diào)整超說(shuō)明書(shū)用藥報(bào)銷(xiāo)范圍。根據(jù)《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》規(guī)定，符合藥品法定適應(yīng)癥及醫(yī)保支付范圍的用藥可由基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金支付。醫(yī)保支付范圍是根據(jù)藥品法定說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥，按照專(zhuān)家評(píng)審意見(jiàn)確定的。超說(shuō)明書(shū)用藥目前未納入基本醫(yī)保支付范圍，需由患者承擔(dān)相應(yīng)治療費(fèi)用。

（三）關(guān)于完善超說(shuō)明書(shū)用藥監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)體系。我委于2019年和2021年相繼發(fā)布了藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作通知，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)圍繞藥品安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性和可及性六個(gè)維度開(kāi)展系統(tǒng)評(píng)估，在全國(guó)范圍內(nèi)建立起以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥品使用監(jiān)測(cè)和綜合評(píng)價(jià)機(jī)制。這一機(jī)制不僅為合理用藥提供依據(jù)，也為完善超說(shuō)明書(shū)用藥監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)體系奠定了基礎(chǔ)。2021年發(fā)布的《藥品臨床綜合評(píng)價(jià)管理指南（試行版）》從評(píng)價(jià)維度、方法學(xué)要求和結(jié)果應(yīng)用等方面提供了基本框架，2024年出臺(tái)的《藥品臨床綜合評(píng)價(jià)質(zhì)量控制指南（試行）》則進(jìn)一步規(guī)范了評(píng)價(jià)過(guò)程中的質(zhì)量控制措施，確保評(píng)價(jià)的科學(xué)性和規(guī)范性。

（四）關(guān)于深化推進(jìn)藥品使用說(shuō)明書(shū)更新改革。國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則》等技術(shù)規(guī)范，明確將“為已上市藥物的說(shuō)明書(shū)變更提供證據(jù)”列為真實(shí)世界研究的重要應(yīng)用場(chǎng)景，建立說(shuō)明書(shū)更新的證據(jù)支持體系。《藥品注冊(cè)管理辦法》支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，并對(duì)藥品優(yōu)先審評(píng)審批的適用情形、程序要求作出明確規(guī)定。2023年出臺(tái)的《藥品說(shuō)明書(shū)適老化及無(wú)障礙改革試點(diǎn)工作方案》在8個(gè)省開(kāi)展試點(diǎn)，配套發(fā)布編寫(xiě)指南和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)；《無(wú)障礙環(huán)境建設(shè)法》進(jìn)一步將適老化要求法定化。這一系列政策構(gòu)建了從研發(fā)審評(píng)到臨床應(yīng)用的全鏈條管理體系，既強(qiáng)化科學(xué)依據(jù)，又提升便民服務(wù)水平。

三、下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃

我委將推動(dòng)完善相關(guān)管理政策，持續(xù)加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理。同時(shí)，加強(qiáng)與有關(guān)部門(mén)的協(xié)同配合，推動(dòng)持續(xù)提高臨床合理用藥水平，切實(shí)維護(hù)人民群眾健康權(quán)益。

感謝您對(duì)衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。

國(guó)家衛(wèi)生健康委

2025年7月24日

來(lái)源：國(guó)家衛(wèi)生健康委