導語

9月28日，國務(wù)院總理李強簽署第818號國務(wù)院令，正式發(fā)布《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下簡稱《條例》），自2026年5月1日起施行，這標志著生物醫(yī)學新技術(shù)領(lǐng)域迎來系統(tǒng)性規(guī)范。

《條例》從臨床研究備案、實施過程管理到臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用全流程作出詳細規(guī)定，旨在平衡醫(yī)學創(chuàng)新發(fā)展與醫(yī)療安全保障?？梢哉f，《條例》為資本市場提供了明確的投資方向，特別是在基因治療、干細胞療法、RNA技術(shù)等前沿領(lǐng)域。

政策背景

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生物醫(yī)學發(fā)展的核心環(huán)節(jié)，通過臨床研究，科學家可以驗證新藥物、新療法的安全性和有效性，為疾病的治療提供新的手段。例如，基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）的臨床研究，為治療遺傳性疾病提供了新的可能性；液體活檢技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，使得癌癥的早期檢測和監(jiān)測更加便捷和準確，提高了患者的生存率和生活質(zhì)量。臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用則將這些新技術(shù)從實驗室推向市場，加速技術(shù)的普及和應(yīng)用。

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用對于公共衛(wèi)生領(lǐng)域也非常重要。通過臨床研究，可以開發(fā)出更有效的疫苗和治療方法，應(yīng)對傳染病的暴發(fā)。例如，新冠疫情期間，快速的臨床研究和疫苗開發(fā)為全球疫情防控提供了有力支持。臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用則確保這些疫苗和治療方法能夠迅速應(yīng)用于公共衛(wèi)生實踐，保護公眾健康。

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生物醫(yī)學產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵驅(qū)動力。通過這些活動，可以推動生物醫(yī)學技術(shù)的商業(yè)化，促進相關(guān)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。例如，生物制藥企業(yè)通過臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，將新藥物推向市場，實現(xiàn)商業(yè)價值。這不僅推動了企業(yè)的發(fā)展，也為整個生物醫(yī)學產(chǎn)業(yè)帶來了新的增長點。

臨床研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用需要嚴格遵循倫理和法規(guī)要求，涉及復雜的倫理審查和監(jiān)管流程，其中存在諸多難點與痛點。比如，基因編輯技術(shù)引發(fā)了關(guān)于“設(shè)計嬰兒”等倫理問題；某些新技術(shù)在臨床試驗階段可能表現(xiàn)出良好的效果，但在大規(guī)模應(yīng)用時可能會出現(xiàn)不可預(yù)測的副作用；臨床研究者需要從多個地區(qū)招募患者，為其提供住宿并購買藥物，這樣的研究申請可能會被認為“瘋狂”而得不到資助；臨床研究中的數(shù)據(jù)質(zhì)量波動、統(tǒng)計方法的不一致性等問題，會影響研究結(jié)果的可靠性和可重復性，尤其是罕見病研究數(shù)據(jù)具有較高的異質(zhì)性，導致模型訓練難度大。

特別是絕大多數(shù)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化不能得到轉(zhuǎn)化。受制于科研導向，醫(yī)生創(chuàng)新轉(zhuǎn)化認識及平臺缺失等多方面因素，大部分醫(yī)生創(chuàng)新項目大多處于創(chuàng)新想法階段，工程實現(xiàn)及臨床價值尚未驗證，商業(yè)價值（可操作的市場手段）有待考量，絕大部分現(xiàn)階段難以轉(zhuǎn)化。

極少數(shù)科技成果能夠或者說適合獨立資本運作。即使是可以轉(zhuǎn)化的醫(yī)學科技成果，大部分也屬于抓住臨床痛點的微小創(chuàng)新，最合理的轉(zhuǎn)化歸宿是作為對口企業(yè)產(chǎn)品線補充，只有極少數(shù)成果適合成立獨立公司，進行資本市場的運作。

近年來，我國高度重視生物醫(yī)學技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展，持續(xù)加大政策支持力度，創(chuàng)新能力不斷提升。同時，生物醫(yī)學技術(shù)迭代快、個性化屬性強、創(chuàng)新程度高，新技術(shù)研發(fā)難度大、存在較多風險，需要在堅持創(chuàng)新引領(lǐng)發(fā)展的同時，統(tǒng)籌發(fā)展和安全，推動實現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展。為進一步完善生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理制度，規(guī)范生物醫(yī)學新技術(shù)研發(fā)應(yīng)用，促進醫(yī)學進步和創(chuàng)新，保障醫(yī)療質(zhì)量安全，維護人的尊嚴和健康，9月28日，國務(wù)院總理李強簽署第818號國務(wù)院令，公布《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》。

政策梗概

《條例》明確了適用范圍，規(guī)定適用于在我國境內(nèi)從事生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及其監(jiān)督管理。將生物醫(yī)學新技術(shù)界定為運用生物學原理，作用于人體細胞、分子水平的醫(yī)學新技術(shù)，同時規(guī)定國務(wù)院衛(wèi)生健康部門會同國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門根據(jù)科學技術(shù)的發(fā)展，制定、調(diào)整生物醫(yī)學新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導原則。

開展臨床研究對于促進生物醫(yī)學技術(shù)創(chuàng)新、確保技術(shù)安全有效具有重要作用。為了更好地支持生物醫(yī)學新技術(shù)發(fā)展，強化風險防控，《條例》從以下幾個方面對規(guī)范臨床研究作了規(guī)定。一是明確臨床研究的前提和紅線。規(guī)定生物醫(yī)學新技術(shù)經(jīng)非臨床研究證明安全有效，并通過學術(shù)審查、倫理審查后，方可開展臨床研究；法律、行政法規(guī)等明令禁止的以及存在重大倫理問題的生物醫(yī)學新技術(shù)，不得開展臨床研究。二是支持開展臨床研究，對臨床研究實行備案管理，明確臨床研究機構(gòu)的條件，細化備案程序；要求國務(wù)院衛(wèi)生健康部門對已備案的臨床研究進行評估，發(fā)現(xiàn)風險及時糾正直至叫停。三是加強臨床研究實施管理。規(guī)定臨床研究機構(gòu)應(yīng)當按照經(jīng)備案的研究方案實施臨床研究，采取措施預(yù)防控制和處置風險；臨床研究結(jié)束后應(yīng)當對受試者進行隨訪監(jiān)測，評估技術(shù)的長期安全性、有效性。

生物醫(yī)學新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用后將廣泛應(yīng)用于患者，必須確保技術(shù)安全有效、符合倫理原則。《條例》從以下幾個方面對臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用作了規(guī)定。一是針對目前生物醫(yī)學新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用缺乏明確路徑的問題，規(guī)定了臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的條件和程序。臨床研究證明安全有效，且符合倫理原則的生物醫(yī)學新技術(shù)，經(jīng)國務(wù)院衛(wèi)生健康部門批準，可以轉(zhuǎn)化應(yīng)用；細化審批流程，明確審批時限。二是保障臨床應(yīng)用質(zhì)量安全。要求國務(wù)院衛(wèi)生健康部門批準生物醫(yī)學新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用時，一并公布應(yīng)用該技術(shù)的醫(yī)療機構(gòu)、專業(yè)技術(shù)人員應(yīng)當具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范；醫(yī)療機構(gòu)及其醫(yī)務(wù)人員應(yīng)當具備規(guī)定的條件，遵守臨床應(yīng)用操作規(guī)范，保障醫(yī)療質(zhì)量安全。三是考慮到生物醫(yī)學新技術(shù)發(fā)展快，對其認識也在不斷深化，《條例》要求國務(wù)院衛(wèi)生健康部門根據(jù)科學研究的發(fā)展等，對臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學新技術(shù)進行再評估，經(jīng)評估不能保證安全有效的，禁止臨床應(yīng)用。

保護受試者合法權(quán)益是開展臨床研究的一項基本原則，《條例》對受試者權(quán)益保護作了明確規(guī)定。一是在總則中明確了保護受試者合法權(quán)益的基本要求。二是規(guī)定實施臨床研究，應(yīng)當取得受試者或者其監(jiān)護人的書面知情同意；變更臨床研究方案對受試者權(quán)益可能產(chǎn)生影響的，需要重新取得知情同意。三是規(guī)定開展臨床研究不得向受試者收取與臨床研究有關(guān)的費用。四是規(guī)定臨床研究造成受試者健康損害的，臨床研究機構(gòu)應(yīng)當及時予以治療；鼓勵臨床研究發(fā)起機構(gòu)、臨床研究機構(gòu)購買商業(yè)保險，為受試者提供更多保障。五是要求相關(guān)機構(gòu)依法保護受試者的個人隱私、個人信息。

政策亮點

1.明確臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑

《條例》為生物醫(yī)學新技術(shù)走向臨床應(yīng)用提供了清晰路徑，明確規(guī)定了擬轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床的技術(shù)應(yīng)當提交的相關(guān)資料，包括醫(yī)療機構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范等，指導申請者實現(xiàn)生物醫(yī)學新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化。具體而言，申請者需提交詳細的技術(shù)資料，包括技術(shù)原理、臨床前研究數(shù)據(jù)、倫理審查意見等，確保新技術(shù)的安全性和有效性；醫(yī)療機構(gòu)需具備相應(yīng)的資質(zhì)和設(shè)備，衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備相應(yīng)的專業(yè)背景和培訓經(jīng)歷，確保能夠安全、有效地應(yīng)用新技術(shù)；明確臨床應(yīng)用的具體操作流程和標準，確保新技術(shù)在臨床應(yīng)用中的規(guī)范性和一致性。

2.提升監(jiān)管效率

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時限，國務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請之日起5個工作日內(nèi)啟動專業(yè)機構(gòu)技術(shù)評估、倫理評估，并自收到評估意見之日起15個工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進程。具體措施包括：由專業(yè)機構(gòu)對新技術(shù)進行技術(shù)評估，確保其科學性和可行性；由倫理委員會對新技術(shù)進行倫理審查，確保其符合倫理要求；根據(jù)評估意見，國務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門在規(guī)定時間內(nèi)作出審批決定，確保審批過程高效透明。

3.設(shè)置特殊情形綠色通道

《條例》的“優(yōu)先審查審批”條款為“治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學新技術(shù)”的應(yīng)用申請開辟了綠色通道，體現(xiàn)了對重大、緊迫臨床需求的積極響應(yīng)。同時，創(chuàng)新性設(shè)立了在研技術(shù)的緊急應(yīng)用機制，在特別重大緊急情況下，經(jīng)過嚴格論證后可緊急應(yīng)用尚在研究的技術(shù)，體現(xiàn)了健康優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略下對生命的尊重。具體措施包括：對符合條件的申請，優(yōu)先進行技術(shù)評估和倫理審查，縮短審批時間；在特別重大緊急情況下，允許經(jīng)過嚴格論證的在研技術(shù)緊急應(yīng)用，確保在關(guān)鍵時刻能夠及時救治患者。

4.嚴格法律責任

《條例》對生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用中的違法行為，規(guī)定了嚴格的法律責任，包括責令停止違法行為、沒收違法所得、罰款、吊銷許可證等，確保條例的有效實施。具體措施包括：對違反條例規(guī)定的行為，責令立即停止違法行為；對違法所得予以沒收，確保違法者無利可圖；對違法行為處以相應(yīng)罰款，增加違法成本；對情節(jié)嚴重的違法行為，吊銷相關(guān)許可證，確保違法者無法繼續(xù)從事相關(guān)活動。

政策機遇

1.為醫(yī)療科研機構(gòu)提供了清晰的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑

《條例》明確了擬轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床的技術(shù)應(yīng)當提交的相關(guān)資料，包括醫(yī)療機構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范等，指導申請者實現(xiàn)生物醫(yī)學新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化。

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時限，國務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請之日起5個工作日內(nèi)啟動專業(yè)機構(gòu)技術(shù)評估、倫理評估，并自收到評估意見之日起15個工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進程。

《條例》明確為治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學新技術(shù)的應(yīng)用申請開辟綠色通道，強調(diào)對重大、緊迫臨床需求的積極響應(yīng)。

比如，國家衛(wèi)生健康委通過“干細胞研究與器官修復”等重點專項，支持企業(yè)、高校、科研機構(gòu)和醫(yī)療機構(gòu)協(xié)同攻關(guān)，推動干細胞技術(shù)在基礎(chǔ)理論、前沿技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化研究中的應(yīng)用，促進產(chǎn)學研醫(yī)深度融合，提升我國干細胞產(chǎn)業(yè)的整體競爭力。

2.為醫(yī)藥科研成果轉(zhuǎn)化機構(gòu)提供了明確的法律依據(jù)和操作指南

《條例》為醫(yī)藥科研成果轉(zhuǎn)化機構(gòu)提供了明確的法律依據(jù)和操作指南，確保新技術(shù)能夠安全、有效地應(yīng)用于臨床。通過規(guī)范臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的流程，確保新技術(shù)在進入臨床應(yīng)用前經(jīng)過嚴格的科學驗證和倫理審查，減少技術(shù)風險和倫理爭議。

《條例》促進了產(chǎn)學研醫(yī)的深度融合，各方在基礎(chǔ)理論、前沿技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化研究等方面發(fā)揮各自優(yōu)勢，形成強大合力，提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體競爭力。

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時限，國務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請之日起5個工作日內(nèi)啟動專業(yè)機構(gòu)技術(shù)評估、倫理評估，并自收到評估意見之日起15個工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進程。

3.為資本市場提供明確的投資方向，降低投資風險

《條例》的出臺標志著我國生物醫(yī)學新技術(shù)發(fā)展進入法治化、規(guī)范化的新軌道，為技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展與安全風險防控提供了堅實的法制保障。這將提升市場對生物醫(yī)學新技術(shù)的信心，吸引更多資本進入該領(lǐng)域。

《條例》為資本市場提供了明確的投資方向，特別是在基因治療、干細胞療法、RNA技術(shù)等前沿領(lǐng)域。這些領(lǐng)域的創(chuàng)新公司將迎來窗口期，投資人更敢投，企業(yè)更敢干。

《條例》通過規(guī)范生物醫(yī)學新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，降低了投資風險。明確的審批流程和監(jiān)管機制使得投資者能夠更清晰地評估項目的可行性和風險，從而做出更明智的投資決策。