國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《eLife》近日發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示，調(diào)控微小RNA可能是治療亨廷頓舞蹈癥的方法。

亨廷頓病(Huntington’s disease)是一種神經(jīng)退行性疾病，1872年，亨廷頓病由美國(guó)醫(yī)學(xué)家喬治?亨廷頓首次發(fā)現(xiàn)并因此命名。亨廷頓病患病者會(huì)表現(xiàn)出手舞足蹈狀，故又被稱為“致命的舞蹈”。與阿爾茨海默癥等疾病不同的是，亨廷頓病還是一種常染色體顯性遺傳疾病。這意味著，只要父母一方患有疾病，子女就有50%的概率面臨相同的命運(yùn)。由于引起該病的變異亨廷頓蛋白（mHTT）生化活性未知，無(wú)法靶向，傳統(tǒng)依靠阻斷劑以阻斷致病蛋白活性的方法并不適用。

澳大利亞蒙納士大學(xué)和英國(guó)劍橋大學(xué)的研究人員認(rèn)為，有毒蛋白質(zhì)的聚集與亨廷頓舞蹈癥等密切相關(guān)，而微小RNA對(duì)控制蛋白質(zhì)聚集非常重要。微小RNA（即微小核糖核酸，miRNA）是一種短鏈遺傳物質(zhì)，廣泛存在于從病毒到人類(lèi)的各種生物中，可以同時(shí)調(diào)節(jié)許多不同的基因。

研究人員在刪除秀麗隱桿線蟲(chóng)體內(nèi)的微小RNA-1(miR-1)后發(fā)現(xiàn)，缺乏miR-1會(huì)導(dǎo)致TBC-7蛋白過(guò)表達(dá)，阻礙細(xì)胞自噬對(duì)亨廷頓蛋白的清除過(guò)程，使疾病蛋白聚集。

“當(dāng)沒(méi)有miR-1，細(xì)胞自噬就不能正常進(jìn)行，蠕蟲(chóng)體內(nèi)會(huì)聚集亨廷頓疾病蛋白。” 論文作者、蒙納士大學(xué)生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)研究所（BDI）的Roger Pocock副教授解釋稱。

這項(xiàng)研究的另一位作者、劍橋大學(xué)David Rubinsztein教授隨后進(jìn)行的一項(xiàng)研究也表明，表達(dá)更多的miR-1可以去除人類(lèi)細(xì)胞中的亨廷頓蛋白聚集。

他們還發(fā)現(xiàn)，干擾素-b可以上調(diào)人類(lèi)細(xì)胞的miR-1表達(dá)，這揭示了一種調(diào)控miR-1的方法。

目前，研究人員正與制藥公司討論如何轉(zhuǎn)化這項(xiàng)研究結(jié)果，他們計(jì)劃在亨廷頓舞蹈癥和帕金森病的臨床前模型中進(jìn)一步測(cè)試。